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VICERRECTORADO DE INVESTIGACIÓN | ||
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Proyecto de investigación
Desarrollo de una terapia para el tratamiento de variantes genéticas de alfa-sinucleína en la enfermedad de parkinson
Responsable: Juan José Toledo Aral
Tipo de Proyecto/Ayuda: Plan Estatal 2013-2016 Retos - Colaboración Empresa
Referencia: RTC-2015-3309-1
Fecha de Inicio: 01-01-2015
Fecha de Finalización: 31-12-2018
Empresa/Organismo financiador/es:
- Ministerio de Economía y Competitividad
Socios:
- nLife Therapeutics, S.L.
- Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
- Fundación Pública Andaluza para la Gestión de la Investigación en Salud
Equipo:
- Investigadores:
- José López Barneo
- David Pozo Pérez
- José Antonio Rodríguez Gómez
- Francisco Javier Villadiego Luque
Contratados:
- Técnicos/Personal Administrativo:
- Roberto Garcia Swinburn
- Rafaela González Montelongo
- Helia Sarmiento Soto
Resumen del proyecto:
El objetivo de este proyecto es el desarrollo de una terapia basada en el compuesto NLF-PD-1233 (de nLife), dirigido a los pacientes con enfermedad de Parkinson que presentan alteraciones en la expresión del gen de la alfa-sinucleína.
La selección de pacientes en función de sus variantes génicas permitirá normalizar la población en estudio y obtener una mayor fortaleza en los estudios de identificación de nuevos biomarcadores.
Para la búsqueda de biomarcadores se evaluará la eficacia del tratamiento con NLF-PD-1233 en un modelo in-vitro de progresión de la enfermedad en células IPCs de pacientes que presentan estas alteraciones del gen SNCA. Por otra parte, el consorcio estudiará biomarcadores subrogados al tratamiento con NLF-PD-1233 asociados a neuroinflamación, neurodegeneración, medidas de viabilidad celular, función neuronal, microPET y estudios de comportamiento, en modelos in-vitro, in-vivo y en un modelo de administración crónica de MPTP en ratones transgénicos que presentan duplicación o triplicación del gen SNCA y las mutaciones puntuales del SNCA más abundantes.
